Actualmente con los tratamientos estándar de la LMC se consiguen respuestas moleculares profundas en un gran número de pacientes. Ante los buenos resultados obtenidos, hace ya más de 10 años, se iniciaron ensayos clínicos que exploraban una estrategia de discontinuación del tratamiento para pacientes que habían obtenido una respuesta profunda y duradera a Imatinib. Los resultados demostraron que algunos pacientes el tratamiento con los ITK podía eliminar las células con la mutación BCR ABL o que las pocas células que quedaran estuvieran en un estado de reposo o quiescente, y que si se activan el propio sistema inmunológico sería capaz de eliminarlas.
Se observó que el 40% de los pacientes que habían discontinuado el tratamiento mantenían la
respuesta molecular profunda y que todos los pacientes que tenían recaída recuperaban la
respuesta al reiniciarlo. Actualmente se estima que un 28% de pacientes tratados con ITK en
fase crónica serán candidatos a discontinuación y que utilizando ITK de segunda generación
este porcentaje puede aumentar al conseguir estos respuestas más rápidas y profundas que
Imatinib.
Los pacientes con mayor posibilidad de éxito para esta estrategia son aquellos que al diagnóstico tuvieron un buen pronóstico con el Índice de Sokal y que han recibido ITK en fase crónica y que han obtenido una repuesta molecular rápida, profunda y mantenida al menos 2 años. Cuando se discontinua el tratamiento los pacientes deben comprometerse a realizar controles más frecuentes de la mutación BCR ABL en sangre periférica, cada mes durante los primeros 6 meses y después cada tres meses. De este modo se detectan las posibles recaídas precozmente y no se demora el reinicio del tratamiento.
Todos los pacientes en los que reaparece el BCR ABL después de haber discontinuado el tratamiento recuperan la respuesta que tenían antes, por lo que se considera una estrategia segura que permitiría dar la enfermedad por curada, aunque siempre se deberán realizar controles para su vigilancia.
La discontinuación del tratamiento es ya una realidad en LMC y el término Remisión Libre de Tratamiento identifica el éxito de la estrategia de discontinuación.